藥費1年千萬11歲苦兒罹2罕病快斷藥 聯合報 - 醫療險

剛看到聯合新聞網的這專題報導，心裡有些難受。不知道這新聞能否算在本版的範疇
先轉錄過來。

出處連結:http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731003.shtml

藥費1年千萬 11歲苦兒罹2罕病快斷藥【聯合報╱記者修瑞瑩／台南報導】2011.11.21
03:10 am

同時罹患兩種罕見疾病的向泓霖（中），是爸媽心中的寶貝。 記者修瑞瑩／攝影

十一歲的向泓霖，是全球使用罕見疾病「陣發性夜間血紅素尿症（簡稱PNH）」新藥最小
的患者，靠藥物暫時正常生活的他，月底將斷藥，媽媽心痛表示，「如果真的不行，要抱
著孩子一起走」，天真的他接口：「不能丟下爸爸，要三人一起去天堂！」童言道盡罕病
家庭的辛酸。

向泓霖同時罹患「毛毛樣腦血管疾病」與PNH兩種罕見疾病。「毛毛樣」患者的血管隨時
有腦缺血或腦出血危險，症狀就像中風，八歲那年到台大，半年內經歷兩次大手術，在頭
上開了四條長長的傷口修補血管。

罹患罕病「毛毛樣腦血管疾病」的向泓霖（右），因頭部血管破裂兩度開刀，留下四道長
長的傷口，媽媽林小月滿是不捨。 記者修瑞瑩／攝影

治療過程中，霖霖仍不時頭痛、全身無力，醫師懷疑有其他疾病，手術後三個月又診斷出
血液疾病PNH。

「連醫生都說從沒見過兩種罕病在同個孩子身上，我不懂老天為什麼這樣對他！」爸爸向
子發說，PNH發病時，霖霖完全吃不下，一度瘦到皮包骨只剩廿多公斤，媽媽林小月每天
垂淚，服用新藥後情況改觀。

向泓霖視力慢慢恢復，雖只剩四分之一，但他已能臉貼著畫紙，做他最愛的事；兩年來每
隔一周就要北上用藥，但家人知道，這種藥「王永慶的兒子才吃得起。」

向爸爸曾試著問醫師，醫師說「成人大概一年要上千萬元」，向爸爸在心裡計算，就算把
所有家當都賣了，也不夠兒子吃藥一年。

向泓霖最愛畫畫，畫中沒有病痛，只有他與爸爸開心玩槍戰。 記者修瑞瑩／攝影

過去都是藥廠提供免費試用藥，去年健保把PNH列為罕病，家人一度滿懷希望，認為健保
應很快能給付，沒想到醫師突然宣布「藥只能吃到十一月底」。

「我聽到時整個人都傻了！」媽媽林小月說，目前醫師為霖霖減藥，想試試停藥後霖霖能
撐多久，「要怎麼試？孩子的命只有一條！」

不生病時，向泓霖活潑開朗，疾病影響到他視力與智力，同學笑他「瞎子」、「腦殘」，
但爸爸鼓勵他「要知道自己與眾不同」，霖霖很聽話「我不理他們」，只要能畫畫與玩他
最愛的車子，臉上總是掛著燦爛笑容。

「我知道他一輩子不會好，我們只有卑微的希望，就是讓他活下去！」向爸說，但隨著斷
藥，卑微的願望變得遙不可及，「媽媽，不要難過啦，真的沒藥，我們就在天堂相聚」霖
霖還是笑著說。


PNH新藥「治標」1年逾千萬 健保局憂排擠【聯合報╱記者陳惠惠／台北報導】
2011.11.21 03:10 am
http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731005.shtml

罕病「陣發性夜間血紅素尿症」治療藥物能否納入健保給付，健保局醫審及藥材組專門委
員施如亮說，健保藥事小組已討論過兩次，請藥廠進一步提供相關資料後，會再儘速討論
。

衛生署去年公告「陣發性夜間血紅素尿症」為罕見疾病，今年進一步把新藥eculizumab納
入罕見疾病用藥正面表列中。

藥廠向健保局申請健保給付，今年七月七日，健保藥事小組曾進行討論。據了解，與會專
家認為，此針劑需長期使用，費用十分昂費，卻只能「治標」，改善患者生活品質，像減
少輸血、疲倦、腹痛，無法根治，且現今尚有支持療法可用，因此暫未通過。

施如亮說，根據藥廠申請資料，患者七天要施打一次，每次約需兩支，以廠商申請每支針
劑價格廿七萬元計算，每人每年藥費高達一千多萬元，若納入給付，是所有用藥中最昂貴
的一種，健保局須謹慎評估，包括對健保財務的可能衝擊及排擠效應。

她以國外為例，此針劑是否納入給付，各國做法不一，加拿大、愛爾蘭尚未通過，像加拿
大建議，要進行醫療科技評估，愛爾蘭也認為缺乏存活期報告。不過，澳洲已通過給付，
但嚴謹限縮適用對象。

不過，施如亮說，健保局已請藥廠進一步提供國內流行病學資料，以及患者要達到何種程
度才需使用、診斷標準、預算衝擊等，待藥廠提出資料，會儘速討論。



孤兒藥不給付 「制度判他們死刑」【聯合報╱本報記者 修瑞瑩】2011.11.21 03:10 am
http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731009.shtml

生命無價！真的嗎？健保有意停止給付被稱為「孤兒藥」的PNH罕病新藥，原因是每年每
人逾千萬元的藥費，成為健保負擔。

國內PNH病患者只有十多人，從病患數看，遠不及癌症等一般病患，是弱勢中的弱勢；為
這少數中的少數，健保每年花費上億，值得嗎？

從減少健保虧損看，停止給付合情、合理，但從生命代價是否值得一千多萬的人道立場看
，健保棄罕病患者的作法，似乎背離健保社會救助初衷。

每年逾千萬的藥費，相信很難有患者家庭能夠負擔得起，沒有了藥，這些患者將再度面臨
死亡恐懼。

就像一名患者的家人所說：「他本來是一個孱弱的生命，新藥給了他力量，如今你們怎麼
捨得又把他奪走！」

健保罕病藥物的給付一直存在爭議，這些「孤兒藥」很多都必須專案申請進口，藥物取得
又貴又難，但對病患與家人來說，沒有健保給付，等於已被制度判處死刑。

人命到底有價還是無價？答案在每個人心裡，對罕病病患來說，有價的藥延續了他們無價
的生命，但這個負擔卻是全民一起承受。

要救？不要救？要付？不要付？不只是PNH的患者月底就面臨生死掙扎，還有許多罕病患
者都有同樣困境。

面對這些罕病天使，誰忍心做劊子手？健保局將給付列入新藥審查，說穿了就是以拖待變
，但瀕危的生命可以等嗎？



罕病爭給付…「不懂為何一國兩制」【聯合報╱記者陳惠惠、張嘉芳／台北報導】
2011.11.21 03:10 am
http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731004.shtml

治療ＰＮＨ新藥昂貴，該不該納入健保給付？罕見疾病基金會董事陳莉茵說，她能理解健
保局有財務考量，為民眾看緊荷包，但也要兼顧病患權益，希望能儘速通過。

陳莉茵說，衛生署去年已公告「陣發性夜間血紅素尿症」為罕見疾病，今年也把新藥
eculizumab納入罕病用藥，健保局卻遲遲未同意給付。「我不懂，一個國家為何有兩套做
法？」她認為，患者治療權益不應再耽誤下去了。

由於這類罕病患者少，市場有限，台北榮總輸血醫學科醫療科主任邱宗傑坦言，新藥費用
並不便宜，若以每一支針劑新台幣十九、廿萬計算，每名患者一年治療費用約需一千六百
萬元。

他說，並非每一位患者都要使用新藥，國內目前病情較嚴重、需使用新藥的患者大約只有
十一、二人，希望健保可以納入給付。

不過，一位不願具名的健保專家表示，健保財務終究有限，那些醫療該加入，錢從那裡來
，除了人道考量，還須就成本效益，訂定優先順序，「每一個決策都是痛苦的抉擇」。站
在決策者立場，若新藥及現行療法一樣不能「治本」，現行療法費用卻相對低得多，雖然
患者可能會稍微不舒服，但為了照顧更多人，健保不得不更審慎考量。

「捍衛生命尊嚴，絕不退讓。」長期關注罕病議題，甫獲國民黨提名不分區立委的楊玉欣
說，如何讓需「藥」若渴病友最快速用到藥，政府相關單位在罕病、藥物審議機制上應更
「快速、即時回覆」，但實際上該怎麼做，須通盤考量。


等不到PNH新藥…「希望從她眼裡消逝」【聯合報╱記者簡慧珍／彰化報導】2011.11.21
03:10 am
http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731002.shtml

「希望的光芒從她眼裡消逝」，彰化基督教醫院血液腫瘤科醫師張正雄告訴病患陳女士，
治療PNH的藥不知何時才下來，陳女士熱烈期待的眼神轉為黯淡，他說：「遇到這種情況
，醫師也很無力。」

陳女士全身劇痛，再累也閤不上眼，需注射嗎啡止痛。張正雄說，疾病讓她痛不欲生，只
有新藥可以幫她擺脫痛楚和嗎啡，避免疾病持續惡化。

「她好想、好想陪伴孩子長大。」張正雄說，陳女士每次提起年幼的孩子，忍不住哽咽，
連醫療人員也為之鼻酸；若用新藥，她就可以陪孩子成長，否則，醫學文獻記載，百分之
卅五患者恐在五年內死亡。他很擔心陳女士，不知能撐多少。

PNH治療新藥昂貴，每一名重症病患一年藥費要上千萬元，陳女士家境小康，無力自掏腰
包買藥治病，張正雄認為，基於人道精神，健保局應專案審查罕見疾病救命藥，不該和一
般疾病藥物排隊審查。

「等不到救命藥，就用以前的方法繼續治療。」張正雄採症狀治療，給予葉酸、抗凝血藥
物及輸血。不過，長期輸血使陳女士體內沈積過多鐵質，腎臟、肝臟功能開始變差。「無
奈、無奈，還是無奈！」


「少血人」李振茂 病危單接到手軟【聯合報╱記者張嘉芳、陳惠惠／台北報導】
2011.11.21 03:10 am
http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6730992.shtml

不到卅歲的陳治凱，罹患「陣發性夜間血紅素尿症（PNH）」，天生血紅素少，無法攜帶
足夠氧氣。稍微動一下，就喘不過氣，爬一層樓得休息五分鐘。年紀輕輕，被朋友取笑是
「奧肖年」。

國中時，陳治凱就發現自己體力很差，易暈眩、疲勞，起床不到半小時，就昏昏欲睡，因
心臟無力，爬兩、三個階梯，就要坐下來休息十分鐘，「跑步、打籃球根本是天方夜譚。
」

「尿液顏色像一攤紅血。」正常人血紅素是十五，陳治凱只有一般人的三分之一，血尿、
疲倦及易喘，嚴重干擾日常生活。隨狀況惡化，八年前，他開始每月輸血，感染B型肝炎
、愛滋病的風險，自此如影隨形。

一年多前，陳治凱有機會參與新藥臨床試驗，兩周打一次針，血紅素幾乎恢復至正常狀態
。他順利結婚，終於有體力「做人」，如今，女兒已五個多月大。

不過，新藥試驗計畫即將結束，在未納入健保給付的情況下，下月，陳治凱恐面臨停藥窘
境。「我不敢抱任何期望。」他說，若可以擁有夢想，他希望未來能載著女兒一起單車環
島。

李振茂（右）罹患「陣發性夜間血紅素尿症」十多年，太太一路相持。記者陳立凱／攝影

相較之下，今年四十八歲的李振茂就沒那麼幸運了，目前仍靠輸血、類固醇等藥物治療，
尚未使用新藥。

民國八十八年，李振茂因反覆發燒，三個月住院三次，每次接受為期十五天抗生素治療，
始終找不出原因。除了發燒，李振茂還發現，尿夜呈現黑紅色，腹部莫名悶痛，由於面色
發黃，他以為是肝出了問題。花了兩年，他才曉得自己罹患罕病ＰＮＨ。

因脾臟、膽囊相繼摘除，李振茂形容自己是「無脾、無膽之人」，還曾發生猛爆性肝炎。
每月他固定上醫院輸血五百西西，若是發病期，輸血量還要多一倍，「打到手都找不到血
管」。十多年來，李振茂每年住院好幾回，妻子接過的病危通知更多到數不清，無法像一
般人一樣工作。

除了全身無力、走路會喘，李振茂說，這病還有一大特色「遇冷則發」，冬天特別難過，
除了早上醒來會「血尿」，就算蓋厚被，還是冷得發抖，喝熱開水也無法袪寒。



陣發性夜間血紅素尿症 靠骨髓救命【聯合報╱整理／記者陳惠惠】2011.11.21 03:10 am
http://udn.com/NEWS/NATIONAL/NATS4/6731010.shtml

去年才納罕見疾病的「陣發性夜間血紅素尿症」（簡稱PNH），為複雜的血液疾病，患者
主要特徵包括慢性溶血、血栓，及造血機能異常等。

這類患者睡覺時較容易發生溶血，釋出的血紅素，會經由腎臟排到尿液裡，因此，半夜或
睡醒後第一泡尿液，往往呈可樂般顏色，還會因此貧血。因溶血現象時好時壞，因此命名
「陣發性夜間血紅素尿症」。

治療上，目前以症狀治療為主，包括輸血、補充鐵劑等，以及洗腎、使用類固醇、抗血栓
治療等，新藥eculizumab因尚未通過健保給付，除藥廠人道提供外，患者需自費使用。要
完全治好PNH，只有透過異體骨髓或周邊造血幹細胞移植，但風險相對高。

（資料來源／北榮輸血醫學科醫療科主任邱宗傑、罕病基金會）


想法評論:

雖然實支實付可以應對~有住院~的龐大醫療開銷，但是若沒有住院事實，
醫療雜費還是派不上用場，這則新聞提到的，就是罕見疾病只是打個針，
一年就要花上千萬，若未住院，實支實付在內所有的住院醫療險也幫不了忙。
這個罕見疾病也不可能用重大或特定傷病給付。給朋友們參考了。

--